آرون كوالكي يناقش كيف تتطور جدرف

د. انضم آرون كوالسكي إلى مؤسسة أبحاث مرض السكري للأحداث قبل بضع سنوات كمدير استراتيجي للبحوث، ويرأس مشروع البنكرياس الاصطناعي المثير - وهو مبادرة متعددة ملايين الدولارات لتسريع تطوير "حلقة مغلقة أوتوماتيكية تسليم الأنسولين النظام." في هذا الدور، يعمل الآن مع أكثر من 20 شركة خلق تكنولوجيات جديدة للسكري لتحسين السيطرة على نسبة السكر في الدم لدى المصابين بداء السكري. إلى جانب كونه ذكيا بشكل لا يصدق وشخصية، كما انه حصل على العاطفة الكاملة لهذه الاشياء التي يمكن أن تأتي فقط من الذين يعيشون مع مرض السكري نفسك. تم تشخيص هارون وشقيقه ستيفن مع مرض السكري من النوع الأول كطفل، وعاشوا معه لأكثر من 22 و 29 عاما على التوالي. كان نوع ما يكفي لتبادل بعض الأفكار نهاية العام معي وقراء ديابيتسمين. كوم .

بدأت المؤسسة في التركيز على الأبحاث المتعلقة بالعلاج فقط، فكيف حدث مشروع البنكرياس الاصطناعي؟

لم تتغير مهمة الصندوق على الإطلاق: لعلاج مرض السكري ومضاعفاته من خلال دعم البحوث. وقد نشأ مشروع البنكرياس الاصطناعي لجردف بسبب احتمال وجود البنكرياس الاصطناعي للحد من خطر حدوث مضاعفات وزيادة احتمال نجاح العلاجات التي تركز على الاستجابة المناعية التي تسبب مرض السكري وزرع وتجديد خلايا جزيرة إنتاج الأنسولين.

كما تعلمون، هناك بحوث واسعة تبين أن السيطرة الجيدة على الجلوكوز تمنع مضاعفات السكري؛ ولكن معظم الناس الذين يعانون من مرض السكري لديهم وقت صعب جدا تحقيق ذلك. في الواقع، أظهرت دراسة حديثة أن حتى الناس تدار بشكل مكثف - إجراء تسعة اختبارات الإصبع يوميا - قضى أقل من 30٪ من اليوم في مجموعة الهدف الجلوكوز (70-180mg / دل). وبالمثل، وجدت شبكة ديريكنيت الممولة من المعاهد الوطنية للصحة أن الأطفال الذين لديهم متوسط ​​A1c من 6. 8٪ - وهو جيد بشكل واضح - قضاء ما يقرب من 9 ساعات يوميا فوق 180mg / دل! أخذ هذه النتائج، ومن ثم تذكر أن متوسط ​​A1C في الولايات المتحدة اليوم هو أكثر من 8٪. هذا يقول لي أنه إذا كان الهدف الرئيسي هو منع المضاعفات، ونحن بحاجة إلى أدوات أفضل لمساعدة الأشخاص الذين يعانون من مرض السكري تحقيق السيطرة على الجلوكوز ضيق. بالإضافة إلى ذلك، واحد من الأسباب الرئيسية أن مرضى السكري يعانون من ارتفاع السكر في الدم (ارتفاع نسبة السكر في الدم) هو نقص السكر في الدم (انخفاض نسبة السكر في الدم). إذا لم يكن لدينا ما يدعو للقلق حول الحصول على منخفضة، ونحن يمكن أن حقن المزيد والمزيد من الأنسولين حتى مستويات السكر في الدم كانت مجرد حق. كما تعلمون، هذا ليس هو الحال حاليا؛ فقط القليل من الانسولين كثيرا في وقت خاطئ يمكن أن يسبب انخفاض خطير. هذه التكنولوجيات الجديدة لديها القدرة على المساعدة في كل من ارتفاع وانخفاض نسبة السكر في الدم، والتي ستكون الأولى.

البنكرياس الاصطناعي ليس فقط يحمل القدرة على المساعدة في السيطرة على الجلوكوز.كما تعلمون،

واحدة من أصعب أجزاء من الذين يعيشون مع مرض السكري هو العبء العقلي المستمر

24/7/365. كم أكلت؟ هل يجب تناول وجبة خفيفة قبل النوم؟ لماذا دمي

السكر مرتفع / منخفض الآن؟ كم عدد الكربوهيدرات؟ الخ … هذا الجهاز يمكن أن يخفف بعض أو أكثر

من العبء العقلي من مرض السكري، والتي أعتقد أنها ستكون ضخمة من نوعية

وجهة نظر الحياة.

وأخيرا، نحن نعتقد أن البنكرياس الاصطناعي سوف يساعدنا على الوصول إلى هدفنا النهائي عاجلا: علاج بيولوجي من شأنها أن تمكننا من المشي تماما بعيدا عن مرض السكري. نحن نعلم أن نسبة السكر في الدم مرتفعة للخلايا - وخاصة الخلايا الحساسة أو المعرضة للخطر، مثل خلايا بيتا المزروعة أو المجددة في شخص مصاب بمرض السكري. إن السيطرة الأيضية الضيقة التي يقدمها البنكرياس الاصطناعي ستمكن العلاجات التي تهدف إلى الحفاظ على كتلة خلايا بيتا، أو استعادة نسبة السكر في الدم الطبيعية من خلال عمليات الزرع أو التجدد، لتكون أكثر فعالية. وأعتقد أننا سوف نرى مجموعات ناجحة من تقنيات البنكرياس الاصطناعي الميكانيكية والنهج البيولوجية في التجارب السريرية في المستقبل القريب.

ما هي أهدافك الشخصية للنهوض بمشروع أب؟

لقد انضممت إلى الصندوق في خريف عام 2004 في مجال مضاعفات السكري. خلفيتني في البيولوجيا الجزيئية والكيمياء الحيوية وكان دافعي هو إحداث تأثير في منطقة أثرت على عائلتي إلى حد كبير. كل من أخي وأنا عشت مع مرض السكري من النوع 1 منذ كنا الأطفال. تم تشخيص أخي ستيف (الذي هو 2 ½ سنوات أصغر مني) عندما كان 3 وكان تشخيص عندما كنت 13. كان نقص السكر في الدم تأثير كبير جدا ومنتظم علينا على مر السنين، للأسف.

ستيف هو جدا غير مدرك، ونتيجة لذلك قضى قدرا كبيرا من الوقت في زيارة غرف الطوارئ في نيو جيرسي المستشفيات حيث كنا نعيش. فكرة أن نظام ميكانيكي يمكن أن يساعده على منع العديد من هذه الأحداث كان حلما لعائلتنا. نحن بالفعل على حد سواء الاستفادة من التكنولوجيات المستمرة لرصد الجلوكوز. كانت كل من تجاربنا مع الأجهزة رائعة. ومع ذلك، فإن هدفي الرئيسي هو تحقيق الأتمتة للنظام - لإغلاق حلقة. كما كان رائعا كما كان سغم، لا تزال هناك قيود - مرض السكري لا يزال من الصعب - والأتمتة، وأعتقد، هو هدف يمكن تحقيقه. وقد أثبتنا ذلك في الدراسات في عدد من مواقع البحوث مشروع البنكرياس الاصطناعي. والهدف من ذلك هو ترجمة هذا البحث إلى نظام متاح لجميع الأشخاص المصابين بمرض السكري للاستفادة منه.

كيف يتم تجريد المؤسسة كمؤسسة "تتغير مع الزمن"؟

والشيء الرئيسي الذي تقوم به جردف هو التركيز باستمرار على قيادة وتيرة العلم مما يؤدي إلى علاج عن طريق نقل البحوث من الاكتشاف الأكاديمي الأساسي في تطوير العلاجات والعلاجات المحتملة. ونحن نركز بشكل متزايد على الثغرات الموجودة حاليا في طور الإعداد لاتخاذ تلك الأفكار ونتائج البحوث الأساسية وترجمتها إلى الأدوية والعلاجات والمنتجات المتاحة للأشخاص الذين يعانون من مرض السكري من النوع 1.

وهناك بعض علامات التقدم الممتازة في هذا الصدد. على سبيل المثال، قمنا بزيادة كبيرة في عدد التجارب السريرية البشرية في جميع مجالات البحوث التي نحن تمويل. في بداية العقد، كان العلم الذي مولناه ربما خمس تجارب سريرية إنسانية. واليوم، ونتيجة للتركيز المكثف على تطوير ما نسميه العلاج العلاجي على مدى نصف العقد الماضي، ونحن الآن بتمويل أكثر من 30 التجارب السريرية الإنسان.

وثمة علامة واضحة أخرى على التقدم هي قدرتنا على سد الثغرات في خط أنابيب التنمية السريرية من خلال إقامة شراكات مع الصناعة، والشركات الصغيرة عادة، للمساعدة في تسريع العلاجات التي يتم طرحها في السوق للأشخاص الذين يعانون من جميع مراحل مرض السكري. لقد شاركنا مع أكثر من 20 شركة صغيرة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية، وعلم الوراثة، وعلم المناعة، وزرع، والتجديد الذين لديهم منتجات وعلاجات في المراحل المبكرة - المنتجات التي تحتاج إلى إثبات من مفهوم التمويل غير متوفر من شركات الأدوية الكبيرة أو شركات رأس المال الاستثماري. من خلال الاضطلاع بهذا الدور، كانت استراتيجيتنا هي "إزالة المخاطر" في مرحلة مبكرة من التحقيق في التجارب السريرية لهذه العلاجات العلاجية، من أجل حملها من خلال خط الأنابيب إلى المرحلة التي ستكون فيها شركة كبيرة على استعداد لاستلامها، واتخاذهم من خلال التجارب على نطاق واسع اللازمة لموافقة ادارة الاغذية والعقاقير، وتسويقها. لقد كان لدينا بالفعل اثنين من قصص النجاح: فقط في شهر أكتوبر، وهما شركات التكنولوجيا الحيوية الصغيرة التي ساعدنا تمويل المراحل المبكرة السريرية السريرية للأدوية التي تمنع تطور مرض السكري في المرضى الذين تم تشخيصهم حديثا وقعت شراكات مع الشركات الكبرى للسكري لحمل تلك المنتجات من خلال مراحل الاختبار النهائية وجعلها متاحة على نطاق واسع في السوق.

ما هي بعض من أهم الشركات المعنية، ولماذا؟

نحن حاليا في دراسات الجدوى مع عدد من الشركات المعلقة جهاز السكري. يستخدم المحققون الممولون من الصندوق الوطني للدفاع عن الديمقراطية (جردف) أجهزة أبوت و ديسكوم و إنزوليت و مدترونيك و سميثس. هدفنا هو أن نرى سوق مزدهرة، حيث العديد من الشركات على تطوير التكنولوجيات المتميزة التي تساعد الناس المصابين بمرض السكري تحقيق نتائج أفضل. وعلاوة على ذلك، نحن نريد بيئة حيث يكافأ البحث في أفضل وأفضل (أصغر، وأكثر ملاءمة، وأكثر فعالية، الخ …) نظم بحيث كل الناس الذين يعانون من مرض السكري لديهم فرصة للاستفادة.

ما هي بعض من أكبر المعالم في عام 2007 - ل درف، وأيضا في مجال علاج مرض السكري على العموم؟

من الواضح أن التقدم الذي تحدثت عنه أعاله كان ضخما بالنسبة لمركز درف للسكري والسكري بشكل عام في عام 2007: أولا، عدد العلاجات والعلاجات المحتملة التي تمت دراستها في التجارب السريرية البشرية، بما في ذلك عدة تجارب في المرحلة الثالثة - المرحلة الأخيرة قبل إدارة الأغذية والعقاقير موافقة. وثانيا، قدم هذا التحقق من استراتيجيتنا الرامية إلى تمويل الثغرات المبكرة في خط أنابيب تطوير مرض السكري، وذلك من خلال وجود مركبتين تلتقطهما شركات الأدوية الكبرى.

لقد حققنا أيضا تقدما هائلا في عدة مجالات من مضاعفات السكري خلال العام الماضي، وخاصة اعتلال الشبكية.وسأكون مقصرا إذا لم أشر إلى منطقة مسؤوليتي الخاصة بالبنكرياس الاصطناعي لجردف:

• لقد قمنا بإكمال التحاق أكثر من 400 مريض في محاكمة "جي آر إف آر جي جي إم"، التي تتطلع إلى تقديم إحصاءات مستقلة عن فعالية من سغمس، مع أنيم من تسريع تسريع واعتماد السريري للالتكنولوجيات.

• نحن نجحنا في إغلاق حلقة - فريق سغم مع نظام مضخة الأنسولين - الأطفال لأول مرة في محاكمة الجدوى في وقت مبكر في جامعة ييل.
• لقد قمنا بتجربة سبعة مواقع بحثية حول العالم تركز على أنظمة الحلقات المثالية، بما في ذلك إنشاء خوارزميات لتوصيل الأنسولين بشكل آمن وفعال بناء على القراءات المستمرة لمراقبة الجلوكوز، مع الأخذ في الاعتبار مجموعة كاملة من المتغيرات التي لدى الأشخاص المصابين بمرض السكري لحساب من تلقاء نفسها، من السكر في الدم الحالي، إلى ثيركتيون انها تتجه، إلى ماذا وكيف مؤخرا كنت قد أكلت، لتأثير إكسكسيسيس، لحساسية الفرد للأنسولين.

• لقد دخلنا أيضا شراكة مع إدارة الأغذية والعقاقير للبدء في توضيح المسار التنظيمي لبنكرياس أنارتيفيكال، الذي جعلت ادارة الاغذية والعقاقير هدف "المسار الحرج".

ماذا يمكننا أن نتوقع منك و جردف في عام 2008؟

بشكل عام، ينصب تركيزنا على الاستمرار في تسريع وتيرة البحوث المؤدية إلى علاج عبر خمسة مجالات علاجية علاجية. في المناعة الذاتية، ونحن نتطلع إلى فهم أفضل ما يسبب هجوم المناعة الذاتية التي تسبب مرض السكري، ومنعه في الناس الذين هم في خطر للمرض، وعكس لأولئك الذين لديهم بالفعل مرض السكري. في التجديد، ونحن نتطلع إلى تطوير المركبات التي تحفز الجسم على تجديد الخلايا المنتجة للأنسولين دون الحاجة لاستبدالها الجراحي. في المقابل، نحن نبحث عن طرق لتحسين فعالية إجراءات الزرع الحالية، واستكشاف فرص بديلة بديلة، وتطوير مصادر إضافية للخلايا المنتجة للأنسولين. في المضاعفات، نحن نبحث عن طرق لعكس أو منع المضاعفات التي تتراوح من مرض العين إلى أمراض الكلى إلى تلف الأعصاب الطرفية. ونحن ننظر إلى التمويل الذي يصل إلى 170 مليون دولار في العلوم في السنة المالية الحالية.

على وجه التحديد في منطقتي، التحكم في التمثيل الغذائي، مرة واحدة النتائج

من محاكمة سغم في جدرف المتاحة، ونحن نخطط لإطلاق جهود الدعوة المريض

للدعوة لتغطية التأمين الرسمي وتسديد المستمر

مراقبين الجلوكوز. كما سنعمل على تسريع عملنا لتطوير

بنكرياس اصطناعي، وتمويل البحوث لاختبار وصقل الخوارزميات لجعلها أكثر من

فعالة في حالات العالم الحقيقي مثل الوجبات، وممارسة الرياضة، والإجهاد.

دمجها مع الجيل القادم من مراقبة الجلوكوز والتسليم الأنسولين

التكنولوجيات، واختبار سلامة وفعالية هذه النظم في السريرية

التجارب.

نجاح باهر، شكرا لك، آرون لتزويدنا بالأمل. الكثير للشعور غرق أن التقدم نحو علاج بطيئا في أحسن الأحوال. الذهاب، جدرف!

تنويه : المحتوى الذي تم إنشاؤه من قبل فريق الألغام مرض السكري.لمزيد من التفاصيل انقر هنا.

تنويه

يتم إنشاء هذا المحتوى لمرض السكري، وهي مدونة صحة المستهلك تركز على مجتمع السكري. لا تتم مراجعة المحتوى طبيا ولا يلتزم بإرشادات تحرير هيلثلين. لمزيد من المعلومات حول شراكة هيلثلين مع منجم السكري، الرجاء الضغط هنا.